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　治療に必要な遺伝子やそれを組み込んだ細胞を患者に投与し、病気を根本から治療できる「遺伝子治療」の開発が急速に進み、市場も拡大しつつある。その手法は、治療用の遺伝子を直接体内に投与する「体内遺伝子治療」と、患者の細胞を体外に取り出して遺伝子操作を加えて再び体内に戻す「体外遺伝子治療」の二つに大別される。

　体内遺伝子治療の対象疾患は主に、単一の遺伝子異常で発症する希少疾患。米国では２０１７年に網膜の遺伝性疾患向けの「ラクスターナ」（スイス・ロシュ傘下の米スパーク・セラピューティクス）、19年に乳幼児の遺伝性疾患向けの「ゾルゲンスマ」（スイス・ノバルティス）が販売承認された。いずれも高価で、ラクスターナは両目で１回85万ドル（約９０００万円）。ゾルゲンスマは２１２・５万ドル（約２億２４００万円）と過…