認知症の原因の約７割を占めるアルツハイマー病。その新治療薬として現状、最も有力視されるのが、エーザイと米バイオジェンが共同開発する新薬「アデュカヌマブ」だ。アルツハイマー病の原因物質と考えられているアミロイドベータ（Ａβ）の機能を阻害する抗体薬品（抗Ａβ抗体）だ。

　両社は今年７月、米食品医薬品局（ＦＤＡ）に承認を申請。ＦＤＡは通常より短期間で結論を出す「優先審査」に指定し、２０２１年３月７日（米国時間）までに承認の可否を判断する。今まで、ＦＤＡの審査までたどり着いた抗Ａβ抗体の開発品は存在せず、もし承認されればアルツハイマー病の進行を長期間抑える世界初の薬が実用化されることになる。ただ、審査の行方は予断を許さない。

諮問委の採決に注目

　ＦＤＡが承認を判断する前に、科学的・技術的な事項についてＦＤＡに助言や勧告を行う諮問委員会が開かれ、承認勧告を出すか採決を取る。開催時期は未定だが、今年末から来年初頭に開かれると見込まれる。諮問委の採決は、ＦＤＡの承認可否の判断とは独立しているものの、おおむね相関しているため、株式市場はまず諮問委の採決に注目するだろう。

　ＦＤＡの審査に至ってもなお、承認可否が不透明であることには、重大な理由がある。エーザイとバイオジェンは臨床試験で最終段階の第３相試験を二つ実施したが、その結果が一致しなかったからである。一つの臨床試験では、プラセボ（偽薬）群に比較して臨床症状を改善し、有効性を証明することができたが、もう一方の臨床試験では証明できなかった。

　そもそも、アルツハイマー型認知症の発症の仕組みは完全に解明されておらず、Ａβを原因物質とする仮説が有力と考えられてきたに過ぎない。つまり、仮説自体が間違っている可能性もある。しかし、有効性を証明できた方の試験結果では、患者の脳内のＡβが減少していたことから、アデュカヌマブの効果がある可能性を示唆していると捉えることもできる。

　現在、最も期待されるアデュカヌマブが承認されなければ、Ａβの除去を目指す似た作用機序の他の新薬候補にも影を落としかねない。エーザイとバイオジェンがアデュカヌマブに続く新薬として開発中の「ＢＡＮ２４０１」のほか、米イーライリリーやスイス・ロシュなどの開発品への期待感もそがれていく可能性がある（表）。

　ＦＤＡは臨床試験データの他にも、社会的価値や患者団体からのニーズなどを総合的に鑑みて、最終的にアデュカヌマブの承認可否を決定する。Ａβ仮説に基づいた新薬開発全体の行方を左右する、まさに大きな“分水嶺(ぶんすいれい)”となる。

（田中智大・ＳＭＢＣ日興証券アナリスト）

（本誌初出　認知症　エーザイなど“世界初”新薬　来春の米承認判断が分水嶺＝田中智大　20201020）