１人あたり約１億７０００万円！……驚愕の高額新薬「ゾルゲンスマ」は財政を破壊するのか
日本で初めて１億円を超える新薬が登場した。５月20日に保険適用されたノバルティスファーマ（スイス）の脊髄(せきずい)性筋萎縮症治療薬「ゾルゲンスマ」の薬価（医薬品の公定価格）は患者１人当たり１億６７０７万７２２２円。保険適用されている医薬品としては、国内最高額となる。
類似の既存薬と「同額」
脊髄性筋萎縮症は、遺伝子の変異が原因で運動神経を維持するのに必要なたんぱく質が作られず、筋肉の萎縮と筋力の低下をきたす遺伝性の難病だ。発症が早いほど重篤になりやすく、生後６カ月までに発症する「Ⅰ型（乳児型）」では、患者の９割以上が生後20カ月までに死亡するか、人工呼吸器なしには生きられない状態になる。
ゾルゲンスマは、体内に遺伝子を入れて病気を治す遺伝子治療薬だ。正常な遺伝子を補うことで必要なたんぱく質を作れるようにし、生命予後と運動機能を改善する。Ⅰ型の脊髄性筋委縮症患者15人を対象に行われた臨床試験では、投与後２年たっても全員が人工呼吸器による永続的な呼吸補助なしに生存。半数以上が支えなしで座れるようになったり、寝返りを打てるようになったほか、一部の患者は自力で立ったり、歩いたりできるようになった。
ゾルゲンスマに１億円を超える高額な薬価がついたのは、１回の投与で長期にわたり効果を発揮するからだ。ゾルゲンスマの薬価は２０１７年に承認されたバイオジェン・ジャパン（米バイオジェン日本法人）の「スピンラザ」を基準にして決められた。
スピンラザの薬価は９４９万３０２４円で、導入時に４回（初回投与後、２週、４週、９週間後）投与したあと、４カ月ごとに１回、繰り返し投与する必要がある（表）。薬価算定では、ゾルゲンスマを投与することで、スピンラザが不要になる期間を計算。その期間に投与されるはずだったスピンラザ11本分の費用（１億４４２万３２６４円）に、１回の投与で長期間の有効性が確認されたことなどへの評価として60％が加算された。
新薬の薬価の決め方は、作用などが類似した薬がすでに販売されているかどうかで異なる。類似の既存薬があれば、薬価を同じにするのが基本で、ゾルゲンスマにもこの方法が適用された。既存薬がない場合には、製造原価、研究開発費、流通経費、製薬企業の利益を積み上げて薬価を設定する。
いずれの方法でも、作用が画期的だったり、有効性・安全性が既存薬を上回ると評価されたりした場合は、加算がついて薬価が引き上げられる。
新薬が承認されると、製薬企業から提出された資料を基に厚生労働省が薬価の原案を作成する。厚労相の諮問機関である中央社会保険医療協議会（中医協）の専門組織での議論を経て、中医協総会で了承されれば薬価が決まり、保険適用されるというのが大まかな流れだ（図）。
薬価の締め付け強化
画期的新薬の登場は、患者やその家族にとって福音となるが、一方で国民皆保険制度や薬価制度には大きな問題を投げかける。ゾルゲンスマの年間投与患者数は25人、年間販売額は42億円と予測されており、これだけでみると公的医療保険財政への影響は大きくはない。
しかし、遺伝子治療薬の開発は世界中で活発化しており、そう遠くない将来、日本でも相次いで登場することになる。１億円を超えるような新薬がいくつも保険適用されることになれば、保険財政は一気に逼迫(ひっぱく)しかねない。
高齢化と医療の高度化により、日本の医療費は増加を続けており、国はこれを食い止めようと薬価への締め付けを強めている。
16年には年間１０００億円以上を売り上げる医薬品の薬価を最大50％引き下げる仕組みを導入。さらに18年４月、特許切れまで新薬の薬価を維持する「新薬創出加算」の対象が大きく減らされ、適応拡大で対象患者が広がるなどした新薬の薬価を引き下げやすくした。21年度からは、これまで２年に１回だった薬価改定を毎年行うことも決まっている。
新薬は製薬企業が莫大(ばくだい)な費用と期間を費やして生み出すイノベーションの成果だ。それに対する評価と、保険財政の維持との両立が課題となる中、製薬業界からは「医療費抑制策が薬価の引き下げに偏りすぎている」と不満が漏れている。
ゾルゲンスマの保険適用を審議した５月13日の中医協では、同薬の画期性や有効性を評価する声が多く、薬価そのものを問題視する意見はほとんど出なかった。
開発優先か財政維持か
健康保険組合連合会（健保連）と全国健康保険協会（協会けんぽ）はこの日、ゾルゲンスマの保険適用が了承されたことを受け「個人で負担しきれないリスクを確実にカバーしていくのは、共助の仕組みである公的医療保険制度の責務」とコメント。ゾルゲンスマのような新薬は「費用対効果も考慮しながら適正な価格で速やかに保険適用することを通じて、患者への適切な医療を確保することが何よりも重要」と指摘した。
ゾルゲンスマは19年４月に始まった、医薬品の費用対効果を薬価に反映させる「費用対効果評価」の対象になっている。難病の治療薬は対象外とするのが原則だが、「著しく高額」と判断されたためで、費用対効果をきちんとチェックできるよう、製薬企業に十分なデータ提供を求める声が上がった。費用と効果のバランスは、保険財政維持と製薬企業に対するイノベーション評価を両立する上で必須である。
健保連と協会けんぽは、重篤な疾患に対する治療薬を公的医療保険でカバーする一方、「市販薬のある医療用医薬品は保険給付対象から除外したり、自己負担率を引き上げたりすることを検討すべき」と指摘。欧米では、高額な遺伝子治療薬や細胞治療について、費用を分割払いにしたり、効果が得られた場合にだけ費用を請求する試みも行われている。
医療保険財政への影響を抑えつつ、製薬会社のイノベーションを適切に評価し、必要な薬を必要な患者に届けていくため、新たな制度設計を検討する必要があるだろう。
（前田雄樹・AnswersNews編集長）
（本誌初出 遺伝子治療薬で１億円超え 医療費の高騰は止まらない＝前田雄樹 20200728）
