テクノロジー

遺伝子治療薬で1億円超え 医療費の高騰は止まらない=前田雄樹

    既存薬スピンラザは繰り返し定期的に投与する必要があった(DPA=共同)
    既存薬スピンラザは繰り返し定期的に投与する必要があった(DPA=共同)

     日本で初めて1億円を超える新薬が登場した。5月20日に保険適用されたノバルティスファーマ(スイス)の脊髄(せきずい)性筋萎縮症治療薬「ゾルゲンスマ」の薬価(医薬品の公定価格)は患者1人当たり1億6707万7222円。保険適用されている医薬品としては、国内最高額となる。

     脊髄性筋萎縮症は、遺伝子の変異が原因で運動神経を維持するのに必要なたんぱく質が作られず、筋肉の萎縮と筋力の低下をきたす遺伝性の難病だ。発症が早いほど重篤になりやすく、生後6カ月までに発症する「Ⅰ型(乳児型)」では、患者の9割以上が生後20カ月までに死亡するか、人工呼吸器なしには生きられない状態になる。

     ゾルゲンスマは、体内に遺伝子を入れて病気を治す遺伝子治療薬だ。正常な遺伝子を補うことで必要なたんぱく質を作れるようにし、生命予後と運動機能を改善する。Ⅰ型の脊髄性筋委縮症患者15人を対象に行われた臨床試験では、投与後2年たっても全員が人工呼吸器による永続的な呼吸補助なしに生存。半数以上が支えなしで座れるようになったり、寝返りを打てるようになったほか、一部の患者は自力で立ったり、歩いたりできるよう…

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