我々の細胞の核内には、二重らせんのDNA（デオキシリボ核酸）と、一重らせんのRNA（リボ核酸）があり、これらを総称して「核酸」と呼ぶ。DNAはRNAに遺伝情報（塩基配列）を転写し、その情報を基にRNAが多種多様なたんぱく質を作る。

　低分子医薬や抗体医薬など従来の医薬品は原則として、この過程には介入せず、結果として作られたたんぱく質そのものに作用する。例えば、特定のたんぱく質同士の結合によって痛みが引き起こされる病気に対しては、その痛みを緩和するため、たんぱく質同士の結合を阻害する鎮痛剤を作る。

　一方、核酸医薬は違う。化学的に合成した核酸を体内に投与。たんぱく質ではなく、その一段階前のRNAに作用し、病気の原因となるたんぱく質の生成を防いだり、逆に症状を改善させるたんぱく質を作らせたりする。（本当に強い　バイオ医薬株）

がんに応用も

　遺伝子に直接働きかけるため、筋ジストロフィーや脊髄(せきずい)性筋萎縮症（SMA）といった遺伝性疾患を対象とした核酸医薬が登場している。これらの疾患は、筋肉を適切に動かすたんぱく質が作られないことが原因で、歩行障害などの症状が出る。そこで、RNAに作用し、特定のたんぱく質を正しく作らせたりできる核酸医薬の出番となったわけだ。

　コンセプト自体は古くからあったが、核酸は体内で分解されやすく、取り扱いが難しかった。だが、核酸を保護するために化学構造を変化させる技術が発展し、実用化した。最近ではがんや抗コレストロール血症など患者数の多い疾患にも応用できることが判明。ますます核酸医薬に注目する企業が増えそうだ。

（濱田一智 ・化学工業日報記者）